Номер 4, страница 223 - гдз по биологии 11 класс учебник Дашков, Песнякевич

4. Что представляет собой генотерапия? Опишите основные методы генотерапии наследственных болезней.

4. Генотерапия — это совокупность методов, направленных на лечение заболеваний путем изменения генетического аппарата клеток пациента. Целью генотерапии является исправление дефектных генов или придание клеткам новых функций.

Основные методы генотерапии наследственных болезней:

1. Генная аугментация (добавление гена). В клетки пациента вводится функциональная копия гена, которая компенсирует работу дефектного гена. Этот метод эффективен для лечения рецессивных заболеваний, когда ген не производит нужный белок. Новый ген не заменяет дефектный, а работает параллельно с ним.

2. Ингибирование экспрессии гена (генный сайленсинг). Метод направлен на подавление активности патологического гена. Применяется при лечении доминантных наследственных заболеваний, когда продукт мутантного гена оказывает токсическое действие или мешает работе нормальных белков.

3. Редактирование генома. Прямое исправление мутации в ДНК. С помощью технологий, таких как CRISPR/Cas9, дефектный участок гена вырезается и заменяется на правильную последовательность. Этот подход позволяет полностью устранить причину заболевания на генетическом уровне.

Доставка генетического материала в клетки-мишени осуществляется двумя основными способами:

Ex vivo (вне организма): у пациента забирают клетки (например, стволовые клетки), в них в лабораторных условиях вводят необходимый ген, после чего модифицированные клетки возвращают в организм пациента.

In vivo (внутри организма): генетический материал доставляется непосредственно в организм пациента, как правило, с помощью вектора (например, обезвреженного вируса), который переносит ген в нужные клетки.